在针对杜氏肌营养不良症(DMD)的两种基因疗法AMONDYS 45(casimersen)以及VYONDYS 53(golodirsen)的后期临床试验未能达到其主要目标后，专注于罕见病疗法的全球知名生物科技公司Sarepta Therapeutics(SRPT.US)的股价大幅下跌，该股在美股盘后交易中一度暴跌超过39%。
据了解，这项临床试验纳入了225名年龄在6至13岁之间的男孩群体，他们具有一种可以通过跳跃45号或53号外显子来处理的特定杜氏变异。
这家生物科技公司表示，这项历时九年的研究曾经由于新冠疫情而面临严峻挑战，新冠疫情严重影响了受试者以及整体试验结果。
在安全性方面，该公司的整体研究呈现出多年来在外显子跳跃疗法中观察到的良好且稳定的安全性特征。
Sarepta 还报告称，其第三季度营收小幅下降了约14.5%，总计3.99亿美元，但较华尔街分析师普遍预期高出6237万美元。
Sarepta Therapeutics 是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥的生物科技公司，定位是做精准基因药物(precision genetic medicine)，这家生物科技公司最核心、最知名的业务领域/生物科技路线是罕见遗传性肌肉疾病，尤其是针对杜氏肌营养不良症(DMD)以及部分肢带型肌营养不良症(LGMD) 等少数遗传病。
Sarepta 的商业化产品和研发管线，基本都围绕 DMD/肌营养不良展开，技术路线有两大块，首先是RNA外显子跳跃(exon-skipping)疗法，利用 PMO 等寡核苷酸技术，让 DMD 基因“跳过”突变外显子，从而恢复一部分缩短版的dystrophin蛋白;另一种路线是基因治疗(AAV 载体)，代表作是 Elevidys，这是FDA批准的首个杜氏肌营养不良基因治疗产品，用于特定DMD患儿，但这条线近一年受到较大安全与监管压力(多例肝功能衰竭死亡、FDA要求停发货/临床搁置等)。
本次Sarepta股价盘后大跌，核心是至关重要的三期临床失败叠加管线不确定性急剧上升，而不是单纯的财务数据波动。针对 DMD 的两款外显子跳跃药物 AMONDYS 45以及VYONDYS 53的晚期三期ESSENCE临床试验，没能在主要终点上达到统计学显著性，令未来完全批准、定价与销量都笼罩上更大不确定性，在早已饱受安全与监管压力的背景下，触发市场“踩踏式”抛售。
尽管遭遇挫折，Sarepta表示仍然计划与美国食品药品监督管理局(FDA)的官员们进行会面，讨论将这些药物目前的加速审批转为全面审批。
杜氏肌营养不良症通常在儿童早期开始，并随着时间的推移而恶化，使行走、呼吸和其他日常活动变得越来越困难。
由于监管审查力度近年来持续加大，以及与该公司另一项基因疗法Elevidys相关的三名患者死亡，曾经导致该公司临床试验暂停，并引发了人们对该公司安全监管的担忧，Sarepta今年以来的市值已损失约80%，意味着股价也随之大幅下跌。
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责任编辑：于健 SF069
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